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martedì 25 giugno 2019
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Esiti terapeutici dei trapianti autologhi e allogenici di cellule staminali del cordone ombelicale

Le cellule staminali del cordone ombelicale hanno trovato applicazione come trattamento terapeutico di diverse patologie ed il loro utilizzo è stato proposto sia in forma allogenica che autologa. Uno studio di lunga durata, in cui sono stati analizzati gli esiti relativi al trapianto di cellule staminali da midollo osseo (autologhe, relate ed unrelated)  e cordone ombelicale (unrelated) in 623 pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta, ha evidenziato che il trapianto di cellule staminali unrelated induce risultati simili a quanto ottenuto con cellule midollari related o “well matched”, sia in termini di sopravvivenza globale che di sopravvivenza libera da leucemia (1). In aggiunta, in uno studio prospettico in cui 90 pazienti, per lo più affetti da leucemia mieloide acuta, hanno ricevuto trapianto o di midollo osseo da donatore compatibile  (n=47) o di cellule staminali cordonali da donatore non imparentato (n=43), ha mostrato che la somministrazione di staminali del cordone ombelicale comporta un minor rischio di insorgenza di “malattia del trapianto verso l’ospite” (GVHD) ad 1 anno dal trattamento rispetto alle staminali midollari (2). Recentemente, è stato eseguito uno studio multicentrico retrospettivo riguardante il trattamento di 64 bambini, affetti da sindromi ereditarie di insufficienza del midollo osseo, sottoposti a trapianto di cellule staminali del cordone ombelicale da donatore familiare e non familiare (3). I risultati di questo studio indicano che l’utilizzo di staminali cordonali rappresenta una importante opzione terapeutica nella cura di quei pazienti che non hanno a disposizione un donatore fratello compatibile.

Le cellule staminali del cordone ombelicale hanno trovato applicazione come trattamento terapeutico di diverse patologie ed il loro utilizzo è stato proposto sia in forma allogenica che autologa. Uno studio di lunga durata, in cui sono stati analizzati gli esiti relativi al trapianto di cellule staminali da midollo osseo (autologhe, relate ed unrelated)  e cordone ombelicale (unrelated) in 623 pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta, ha evidenziato che il trapianto di cellule staminali unrelated induce risultati simili a quanto ottenuto con cellule midollari related o “well matched”, sia in termini di sopravvivenza globale che di sopravvivenza libera da leucemia (1). In aggiunta, in uno studio prospettico in cui 90 pazienti, per lo più affetti da leucemia mieloide acuta, hanno ricevuto trapianto o di midollo osseo da donatore compatibile  (n=47) o di cellule staminali cordonali da donatore non imparentato (n=43), ha mostrato che la somministrazione di staminali del cordone ombelicale comporta un minor rischio di insorgenza di “malattia del trapianto verso l’ospite” (GVHD) ad 1 anno dal trattamento rispetto alle staminali midollari (2). Recentemente, è stato eseguito uno studio multicentrico retrospettivo riguardante il trattamento di 64 bambini, affetti da sindromi ereditarie di insufficienza del midollo osseo, sottoposti a trapianto di cellule staminali del cordone ombelicale da donatore familiare e non familiare (3). I risultati di questo studio indicano che l’utilizzo di staminali cordonali rappresenta una importante opzione terapeutica nella cura di quei pazienti che non hanno a disposizione un donatore fratello compatibile. In particolare, il tasso di sopravvivenza globale a tre anni dal trattamento era pari al 95% nei pazienti sottoposti a trapianto da donatore familiare, mentre era del 61 nel caso di staminali provenienti da donatore non familiare.

Come precedentemente riportato, la somministrazione di cellule staminali autologhe è stata proposta come possibile strumento di cura in varie patologie. In conseguenza delle capacità immunomodulatorie e differenziative delle cellule staminali del cordone ombelicale umane (4) sono stati eseguiti diversi trials clinici per valutarne l’utilizzo nella cura del diabete di tipo 1. Da questi studi è emerso che il trapianto autologo di staminali cordonali stabilizza il controllo della glicemia mantenendo la produzione endogena di insulina (5).  Nonostante i meccanismi non siano del tutto chiariti, questi trials suggeriscono la capacità delle staminali cordonali di rigenerare potenzialmente le isole β-pancreatiche danneggiate e di modulare la risposta immune nel diabete di tipo 1. In particolare, i risultati di uno studio clinico di follow up di un anno, condotto su 15 pazienti (di età compresa tra 1 e 18 anni) affetti da diabete di tipo 1 di nuova insorgenza sottoposti ad una singola infusione intravenosa di CB autologhe, mostrano che, un anno dopo l’infusione, i pazienti necessitavano di un minor quantitativo di insulina esogena in l’assenza di reazioni avverse significative dipendenti dal trapianto (6). 

Di particolare interesse sono gli esiti relativi al trapianto autologo di staminali del cordone ombelicale nell’ambito di patologie onco-ematologiche quali leucemia linfoblastica acuta (ALL) e anemia aplastica severa (SAA). Nel 2007 viene riportato il primo caso di trasfusione autologa di cellule cordonali in una bambina di 3 anni affetta da ALL (7). Il trapianto non ha indotto infezioni, complicanze o reazioni avverse (es. GVHD) e l’esame del midollo osseo ha rivelato, ad un anno dal trapianto, livelli normali di ematopoiesi. A 24 mesi dal trapianto la bambina non ha mostrato segni di ricaduta (7). Nel 2004, in un articolo pubblicato da Fruchtman et al, viene riportato il primo caso di un bambino affetto da SAA sottoposto a trapianto autologo di cellule cordonali (8). A tre anni dal trapianto il paziente ha dimostrato completa remissione della patologia esibendo livelli normali di cellule ematiche (8). In una recentissima pubblicazione, vengono riportati altri tre pazienti in età pediatrica affetti da SAA i quali sono stati sottoposti, successivamente ad una terapia immunosoppressiva, ad infusione di staminali cordonali autologhe precedentemente criopreservate (9). In due pazienti, a seguito del trattamento, è seguito un intervallo di tempo libero da malattia pari a 37 e 58 mesi rispettivamente, mentre il terzo ha avuto una ricaduta della malattia dopo 17 mesi. In quest’ultimo caso un ulteriore ciclo di terapia immunosoppressiva ha dato luogo ad un parziale responso verso la malattia rendendo il paziente indipendente da trasfusioni per più di 2 anni (9).

Infine è in corso un trial clinico in cui 184 bambini affetti da disordini neurologici, fra i quali paralisi cerebrale ed idrocefalo congenito, sono sottoposti ad infusione di cellule staminali cordonali autologhe. Sebbene tale trial non si è ancora concluso, i risultati preliminari indicano l’assenza di fenomeni avversi, quali GVHD, tumori o infezioni, correlati con la fonte cellulare trapiantata dimostrando ulteriormente la sicurezza di un trapianto autologo di staminali cordonali (10).

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Bibliografia

1. Tomblyn MB, Arora M, Baker KS, Blazar BR, Brunstein CG, Burns LJ, DeFor TE, Dusenbery KE, Kaufman DS, Kersey JH, MacMillan ML, McGlave PB, Miller JS, Orchard PJ, Slungaard A, Tomblyn MR, Vercellotti GM, Verneris MR, Wagner JE, Weisdorf DJ: Myeloablative hematopoietic cell transplantation for acute lymphoblastic leukemia: analysis of graft sources and long-term outcome. J Clin Oncol 27:3634-3641, 2009

2. Majhail NS, Brunstein CG, Tomblyn M, Thomas AJ, Miller JS, Arora M, Kaufman DS, Burns LJ, Slungaard A, McGlave PB, Wagner JE, Weisdorf DJ: Reduced-intensity allogeneic transplant in patients older than 55 years: unrelated umbilical cord blood is safe and effective for patients without a matched related donor. Biol Blood Marrow Transplant 14:282-289, 2008

3. Bizzetto R, Bonfim C, Rocha V, Socie G, Locatelli F, Chan K, Ramirez O, Stein J, Nabhan S, Miranda E, Passweg J, de Souza CA, Gluckman E: Outcomes after related and unrelated umbilical cord blood transplantation for hereditary bone marrow failure syndromes other than Fanconi anemia. Haematologica 96:134-141

4. Francese R, Fiorina P: Immunological and regenerative properties of cord blood stem cells. Clin Immunol 136:309-322, 2010

5. Harris DT: Non-haematological uses of cord blood stem cells. Br J Haematol 147:177-184, 2009

6. Haller MJ, Wasserfall CH, McGrail KM, Cintron M, Brusko TM, Wingard JR, Kelly SS, Shuster JJ, Atkinson MA, Schatz DA: Autologous Umbilical Cord Blood Transfusion in Very Young Children With Type 1 Diabetes. Diabetes Care 32:2041-2046, 2009

7. Hayani A, Lampeter E, Viswanatha D, Morgan D, Salvi SN: First report of autologous cord blood transplantation in the treatment of a child with leukemia. Pediatrics 119:e296-300, 2007

8. Fruchtman SM, Hurlet A, Dracker R, Isola L, Goldman B, Schneider BL, Emre S: The successful treatment of severe aplastic anemia with autologous cord blood transplantation. Biol Blood Marrow Transplant 10:741-742, 2004

9. Rosenthal J, Woolfrey AE, Pawlowska A, Thomas SH, Appelbaum F, Forman S: Hematopoietic cell transplantation with autologous cord blood in patients with severe aplastic anemia: An opportunity to revisit the controversy regarding cord blood banking for private use. Pediatr Blood Cancer

10. Sun J, Allison J, McLaughlin C, Sledge L, Waters-Pick B, Wease S, Kurtzberg J: Differences in quality between privately and publicly banked umbilical cord blood units: a pilot study of autologous cord blood infusion in children with acquired neurologic disorders. Transfusion 50:1980-1987

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