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sabato 17 novembre 2018
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Cellule staminali da cordone ombelicale contro le manifestazioni cliniche dell’epidermolisi bollosa

L’Epidermolisi Bollosa distrofica recessiva (RDEB) è una grave malattia della pelle che provoca la formazione di vesciche; è causata da mutazioni in COL7A1, gene codificante per il collagene di tipo VII (C7). In questo momento non esiste ancora una terapia curativa per i pazienti con RDEB.

L’Epidermolisi Bollosa distrofica recessiva (RDEB) è una grave malattia della pelle che provoca la formazione di vesciche; è causata da mutazioni in COL7A1, gene codificante per il collagene di tipo VII (C7). In questo momento non esiste ancora una terapia curativa per i pazienti con RDEB.

Yanling Liao e colleghi hanno dimostrato che cellule staminali somatiche senza restrizioni (USSCs), derivate dal sangue del cordone ombelicale umano (HUCB), esprimono C7 e facilitano la guarigione delle ferite in un modello murino di riferimento.

In questo nuovo studio hanno indagato le funzioni terapeutiche di USSCs in animali modello di RDEB: C7null (COL7A1 -/-) C57BL6/J. 
Il gruppo ha dimostrato che la somministrazione intraepatica di USSCs, migliora significativamente il fenotipo delle vesciche, e migliora la durata della vita nei topolini destinatari del trattamento. 
USSCs iniettate arrivano ai siti di insorgenza delle vescicole e sono inserite a breve termine nella pelle e nel tratto gastro intestinale dei destinatari. 
Coerentemente con un miglioramento istologico generale nell’aderenza epidermico-cutanea in seguito al trattamento USSC, l'espressione di C7 è stata rilevata nella membrana basale e la distribuzione Integrina α6, precedentemente disorganizzata, si è dimostrata essere normalizzata. La ricerca ha inoltre dimostrato che il trattamento con USSCs induce un infiltrazione di macrofagi con fenotipo "M2".

I dati suggeriscono che HUCB-USSCs migliorano il quadro fenotipico di pazienti affetti da RDEB attraverso molteplici meccanismi. 
Questo studio sarà seguito da future indagini cliniche in pazienti con RDEB selezionati.


Fonte: DOI: 10.1002 / stem.1966

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