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martedì 16 luglio 2019
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Regime linfo-ablativo e trapianto autologo di staminali in forme gravi di Sclerosi Multipla

Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) è stato utilizzato con successo per il trattamento di forme aggressive di sclerosi multipla (SM), che non rispondono alle altre terapie approvate. Negli ultimi anni, in considerazione del rischio di mortalità correlata alla procedura, è stata presa in considerazione l’idea di utilizzare regimi di condizionamento a bassa intensità.

Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) è stato utilizzato con successo per il trattamento di forme aggressive di sclerosi multipla (SM), che non rispondono alle altre terapie approvate. Negli ultimi anni, in considerazione del rischio di mortalità correlata alla procedura, è stata presa in considerazione l’idea di utilizzare regimi di condizionamento a bassa intensità.

L’obiettivo del lavoro di  Daniela Curro è stato quello di riportare dati di imaging di risonanza magnetica (MRI) e dati clinici, di una piccola coorte di pazienti trattati con un regime di condizionamento linfo-ablativo a bassa intensità, seguito da AHSCT.

Sette pazienti affetti da SM recidivante-remittente (RRMS) sottoposti AHSCT, sono stati trattati con ciclofosfamide 120 mg/kg per 2 giorni come regime di condizionamento; i pazienti sono stati seguiti con analisi di risonanza magnetica fino a 36 mesi post-trapianto, e con valutazioni cliniche fino a 60 mesi.

Il numero medio di lesioni captanti Gadolinio (Gd) è risultato significativamente diminuito dopo il trattamento, ma non è stata ottenuta una completa soppressione di attività infiammatoria.
Non si sono verificati decessi, ma ogni paziente ha sviluppato eventi avversi, anche se non gravi. Dopo 5 anni di follow-up, due pazienti sono rimasti stabili, un paziente è risultato nettamente migliorato e quattro pazienti hanno avuto una progressione lieve della malattia. Solo un paziente ha avuto una ricaduta dopo il trattamento.

In conclusione il regime di condizionamento a bassa intensità prima di AHSCT ha mostrato un profondo effetto sui parametri analizzati con MRI di infiammazione e un effetto sul tasso di ricadute. Tuttavia non è in grado di abolire completamente l'attività infiammatoria e la progressione della malattia in SMRR aggressive.

Fonte: doi: 10.1177/1352458514564484

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