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martedì 25 giugno 2019
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Trapianto allogenico di staminali in pazienti con NPM1 mutato in leucemia mieloide acuta

La presenza di una mutazione nel gene nucleofosmina 1 (NPM1mut) nelle leucemie mieloidi acute (AML) è associata ad una prognosi favorevole. 
Per valutare il valore predittivo per quanto riguarda trapianto allogenico di cellule staminali (SCT), il gruppo di ricerca di Christoph Röllig ha confrontato il decorso clinico dei pazienti con leucemia mieloide acuta NPM1mut sottoposti a SCT allogenico in un’analisi donatore contro non-donatori.

La presenza di una mutazione nel gene nucleofosmina 1 (NPM1mut) nelle leucemie mieloidi acute (AML) è associata ad una prognosi favorevole.
Per valutare il valore predittivo per quanto riguarda trapianto allogenico di cellule staminali (SCT), il gruppo di ricerca di Christoph Röllig ha confrontato il decorso clinico dei pazienti con leucemia mieloide acuta NPM1mut sottoposti a SCT allogenico in un’analisi donatore contro non-donatori.

1.179 pazienti con leucemia mieloide acuta (età 18-60 anni) sono stati considerati nel trial clinico Alliance Leukemia AML 2003, ed è stata identificata tutti i pazienti la mutazione NPM1mut con cariotipo a rischio intermedio. Secondo il protocollo della sperimentazione, i pazienti sono stati destinati a ricevere un SCT allogenico da un fratello donatore HLA-identico (se disponibile). I pazienti senza donatore disponibile hanno ricevuto consolidamento o SCT autologo. Sono state confrontate la sopravvivenza libera da recidiva (RFS) e la sopravvivenza globale (OS) secondo la disponibilità di un donatore compatibile.

Dei 304 pazienti eleggibili, 77 pazienti avevano un donatore fratello e 227 non.
A 3 anni i tassi di RFS nei gruppi del donatore e non-donatori sono stati 71% e 47%, rispettivamente (p = .005); Tassi OS sono stati del 70% e 60%, rispettivamente (p = 0,114). Nei pazienti con cariotipo normale e nessuna duplicazione interna in tandem di FLT3 (n = 148), i tassi RFS a 3 anni in gruppi del donatore e non-donatori sono stati 83% e il 53%, rispettivamente (p = .004); e le tariffe OS a  3 anni sono stati dell’ 81% e 75%, rispettivamente (p = .300).
SCT allogenico ha portato ad un RFS significativamente prolungato nei pazienti con leucemia mieloide acuta NPM1mut. L'assenza di una differenza statisticamente significativa in OS è molto probabilmente il risultato del fatto che i pazienti NPM1mut che hanno sperimentato recidiva hanno risposto bene al trattamento di salvataggio.
SCT allogenico da donatore relazionato in prima remissione ha potente efficacia antileucemica ed è una valida opzione terapeutica nei pazienti con leucemia mieloide acuta NPM1mut.

Fonte: doi: 10.1200/JCO.2013.54.4973 JCO

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