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sabato 21 settembre 2019
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Trapianto di sangue da cordone ombelicale nel trattamento della Pelizaeus-Merzbacher

La Pelizaeus-Merzbacher (PMD) è una malattia rara, una leucodistrofia legata al cromosoma X causata da mutazioni nel gene della proteolipid protein 1 sul cromosoma Xq22. La PMD causa demielinizzazione caratterizzata da manifestazione clinica e decorso variabili. I sintomi variano da lievi deficit motori a spasticità progressiva e declino neurologico, risultanti in morte in tenera età. Non esiste un trattamento curativo definitivo a tale patologia. 

La Pelizaeus-Merzbacher (PMD) è una malattia rara, una leucodistrofia legata al cromosoma X causata da mutazioni nel gene della proteolipid protein 1 sul cromosoma Xq22. La PMD causa demielinizzazione caratterizzata da manifestazione clinica e decorso variabili. I sintomi variano da lievi deficit motori a spasticità progressiva e declino neurologico, risultanti in morte in tenera età. Non esiste un trattamento curativo definitivo a tale patologia. L’articolo pubblicato da Joanne Kurtzberg presenta il decorso clinico di due giovani ragazzi con PMD; tali pazienti sono stati i primi a ricevere il trapianto di sangue del cordone ombelicale come intervento terapeutico al fine di provare a stabilizzare la progressione della malattia. La valutazione prima del trapianto ha rivelato che entrambi i pazienti mostravano indicativi deficit motori e funzionalità cognitiva in ritardo rispetto ai coetanei. L'imaging cerebrale ha rivelato diversi gradi d’ipomielinizzazione. Entrambi i pazienti hanno ricevuto chemioterapia mieloablativa seguita poi da infusione di sangue del cordone ombelicale da donatore non correlato; entrambi i pazienti hanno tollerato bene il trattamento e senza grandi complicazioni correlate al trapianto. Rispettivamente a 7 anni e 1 anno post-trapianto, entrambi i ragazzi stanno facendo lenti miglioramenti neurocognitivi e non mostrano segni di declino funzionale. I risultati di imaging mostrano mielinizzazione stabile o in miglioramento. Sebbene i risultati del trapianto di sangue cordonale da donatore non correlato in questi due ragazzi con PMD siano alquanto incoraggianti, sarà ovviamente necessario un follow-up a lungo termine e sarà indispensabile valutare l'effetto di questo trattamento sul decorso della malattia naturale.

Fonte: Pediatrics. doi: 10.1542/peds.2013-3604  

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