Le cellule staminali possono essere applicate come trattamento di un ampio range di malattie. Il ministero del lavoro, della salute e delle politiche sociali, con il Decreto del 18 Novembre 2009, ha pubblicato un elenco di patologie per il trattamento delle quali è consolidato l'uso di staminali ematopoietiche ed è opportuna la raccolta (e conservazione) delle cellule staminali del cordone ombelicale. Segue l'elenco di tali patologie.

Leucemie e linfomi

Leucemia linfoblastica acuta

Leucemia mieloide acuta

Leucemia acuta bifenotipica

Leucemia acuta indifferenziata

Leucemia/linfoma a cellule T dell’adulto

Linfoma di Hodgkin

Linfomi non-Hodgkin

Leucemia linfatica cronica

Leucemia prolinfocitica

Disordini mielodisplastici/mieloproliferativi

Sindromi mielodisplastiche, includenti:

Anemia refrattaria (AR)

Anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (ARSA)

Anemia refrattaria con eccesso di blasti (AREB)

Anemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione (AREB-t)

Leucemia mielomonocitica cronica

Leucemia mielomonocitica giovanile

Citopenia refrattaria

Leucemia mieloide cronica Philadelphia positiva

Mielofibrosi idiopatica

Policitemia vera

Trombocitemia essenziale

Disordini della plasmacellula

Mieloma multiplo

Leucemia plasmacellulare

Macroglobulinemia di Waldenstrom

Amiloidosi

Insufficienze midollari mono/plurilineari

Anemia aplastica acquisita

Anemia di Fanconi

Discheratosi congenita

Emoglobinuria parossistica notturna

Anemia di Blackfan-Diamond

Anemia diseritropoietica congenita

Aplasia pura della serie eritroide acquisita

Porpora amegacariocitica congenita (da mutazione del gene del recettore per la trombopoietina)

Disordini congeniti delle piastrine (malattia di Bernard-Soullier, tromboastenia di Glanzmann)

Agranulocitosi congenita (sindrome di Kostmann)

Sindrome di Shwachman-Diamond

Emoglobinopatie

Beta Thalassemia 

Anemia a cellule falciformi

Selezionati casi di deficit di piruvato-kinasi con dipendenza trasfusionale

Istiocitosi

Linfoistiocitosi emofagocitica familiare

Sindrome di Griscelli

Sindrome di Chediak-Higashi

Istiocitosi a cellule di Langerhans (Istiocitosi X)

Disordini congeniti del sistema immunitario

Malattia granulomatosa cronica

Deficit delle proteine di adesione leucocitaria

Immunodeficienze combinate gravi (SCID), includenti:

Deficit di adenosin-deaminasi

Difetto delle molecole HLA di classe I e II

Difetto di Zap70

Sindrome di Omenn

Deficit di purin-nucleoside-fosforilasi

Disgenesia reticolare

Difetto della catena gamma comune a multiple citochine

Difetto di JAK3

Sindrome da iper-IgM

Sindrome di Wiskott-Aldrich

Sindrome linfoproliferativa X-linked (Sindrome dei Duncan o Sindrome di Purtillo)

Ipoplasia cartilagine-capillizio

Sindrome di Di George

Sindrome IPEX (immunodeficienza con poliendocrinopatia, enteropatia, X-linked)

Errori congeniti del metabolismo

Sindrome di Hurler (MPS-IH)

Sindrome di Scheie (MPS-IS) 

Sindrome di Maroteaux-Lamy (MPS-VI)

Sindrome di Sly (MPS-VII)

Adrenoleucodistrofia

Fucosidosi

Malattia di Gaucher

Malattia di Krabbe

Mannosidosi

Leucodistrofia metacromatica

Mucolipidosi II (I-cell disease)

Lipofuscinosi ceroido neuronale (malattia di Batten)

Malattia di Sandhoff

Osteopetrosi

Osteogenesis imperfecta

Altri disordini ereditari

Porfiria eritropoietica congenita (malattia di Gunther)

Altre neoplasie

Sarcoma di Ewing

Neuroblastoma

Carcinoma a cellule chiare del rene

Rabdomiosarcoma

Altre indicazioni

Sindrome di Evans

Sindrome linfoproliferative autoimmune (da difetto di FAS, FAS-L, Caspasi)

Sclerosi sistemica progressiva

Neoplasie in età pediatrica trattate con chemio/radioterapia (per aumentato rischio di sviluppo di s. mielodisplastiche e leucemie acute secondarie).