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domenica 10 dicembre 2017
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In questa sezione troverai dettagliati approfondimenti scientifici sulle cellule staminali da cordone ombelicale; in particolare, nei contenuti che proporremo verrà dato risalto agli aspetti clinici e sperimentali. Ti invitiamo a rimanere sempre aggiornato sulle novità dal mondo delle cellule staminali consultando periodicamente questa pagina o sottoscrivendo gratuitamente il feed rss che potrai anche includere nel tuo sito web.
Approfondimenti

Uso clinico autologo delle cellule staminali da cordone ombelicale in malattie onco-ematologiche

Patologie quali anemia aplastica severa e leucemia linfoblastica acuta richiedono interventi terapeutici basati su trapianti eterologhi di midollo osseo. La reperibilità di un donatore compatibile spesso inficia, o rallenta, l’esecuzione della terapia stessa. Riveste di conseguenza particolare interesse l’applicazione autologa di cellule staminali cordonali. Nel 2004 viene riportato il primo caso di un bambino affetto da anemia aplastica severa, causata da trapianto di fegato (il 28% dei trapianti ortopici di fegato portano a sviluppo di questa forma anemica) sottoposto a trapianto autologo di cellule staminali da cordone ombelicale (1). A tre anni dal trapianto il paziente ha dimostrato completa remissione della patologia esibendo livelli normali di cellule ematiche. Similmente nel 2007 viene segnalato il primo caso di trasfusione autologa di cellule cordonali in una bambina di 3 anni affetta da leucemia linfoblastica acuta (2). Il trapianto non ha indotto infezioni, complicanze o reazioni immunitarie (quali GVHD) e l’esame del midollo osseo ha rivelato, ad un anno dal trapianto, livelli normali di ematopoiesi. A 24 mesi dal trapianto la bambina non ha mostrato segni di ricaduta. Gli esiti positivi di entrambi i trapianti, anemia aplastica severa e leucemia linfoblastica acuta, indicano implicitamente la necessità di sviluppo di nuovi trials clinici volti alla correzione pre-trapianto di possibili anomalie genetiche patologiche nelle cellule staminali cordonali, ampliandone in questo modo il range applicativo autologo. 

Patologie quali anemia aplastica severa e leucemia linfoblastica acuta richiedono interventi terapeutici basati su trapianti eterologhi di midollo osseo. La reperibilità di un donatore compatibile spesso inficia, o rallenta, l’esecuzione della terapia stessa. Riveste di conseguenza particolare interesse l’applicazione autologa di cellule staminali cordonali. Nel 2004 viene riportato il primo caso di un bambino affetto da anemia aplastica severa, causata da trapianto di fegato (il 28% dei trapianti ortopici di fegato portano a sviluppo di questa forma anemica) sottoposto a trapianto autologo di cellule staminali da cordone ombelicale (1). A tre anni dal trapianto il paziente ha dimostrato completa remissione della patologia esibendo livelli normali di cellule ematiche. Similmente nel 2007 viene segnalato il primo caso di trasfusione autologa di cellule cordonali in una bambina di 3 anni affetta da leucemia linfoblastica acuta (2). Il trapianto non ha indotto infezioni, complicanze o reazioni immunitarie (quali GVHD) e l’esame del midollo osseo ha rivelato, ad un anno dal trapianto, livelli normali di ematopoiesi. A 24 mesi dal trapianto la bambina non ha mostrato segni di ricaduta. Gli esiti positivi di entrambi i trapianti, anemia aplastica severa e leucemia linfoblastica acuta, indicano implicitamente la necessità di sviluppo di nuovi trials clinici volti alla correzione pre-trapianto di possibili anomalie genetiche patologiche nelle cellule staminali cordonali, ampliandone in questo modo il range applicativo autologo. In questo senso, è attualmente è in corso un trial clinico per sviluppare una terapia genica, utilizzando cellule staminali cordonali e midollari autologhe, in pazienti affetti da immunodefcienza severa combinata (SCID) causata da un difettivo funzionamento del gene che codifica per la adenosin-deaminasi (tale enzima è coinvolto nei processo di maturazione dei linfociti). Le cellule staminali verranno trasdotte, mediante un vettore retrovirale, con un gene ADA umano corretto e somministrate in modalità intravenosa nei pazienti selezionati.

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Bibliografia

1. Fruchtman SM, Hurlet A, Dracker R, Isola L, Goldman B, Schneider BL, Emre S: The successful treatment of severe aplastic anemia with autologous cord blood transplantation. Biol Blood Marrow Transplant 10:741-742, 2004

2. Hayani A, Lampeter E, Viswanatha D, Morgan D, Salvi SN: First report of autologous cord blood transplantation in the treatment of a child with leukemia. Pediatrics 119:e296-300, 2007

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